Os medicamentos de alto custo representam um desafio significativo para o sistema de saúde brasileiro, especialmente quando se trata de doenças raras ou condições que exigem terapias inovadoras. A seguir, destacam-se alguns dos medicamentos mais caros disponíveis no país:

Zolgensma.

Indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), o Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo, com um custo aproximado de R$ 10,69 milhões por dose. É administrado em dose única e tem mostrado resultados promissores na melhoria da qualidade de vida dos pacientes. 

Elevidys.

Aprovado pela Anvisa em dezembro de 2024, o Elevidys é uma terapia gênica utilizada para tratar crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este medicamento pode chegar a custar até R$ 20 milhões no Brasil, sendo um dos mais caros disponíveis no país.

Luxturna.

Destinado ao tratamento de uma forma hereditária de distrofia retiniana, o Luxturna tem um custo aproximado de R$ 4,33 milhões. É administrado em dose única, com um frasco sendo aplicado em cada olho do paciente.

Idursulfase (Elaprase).

Utilizado no tratamento da Mucopolissacaridose tipo 2, o Idursulfase tem um custo de R$ 1,18 milhão. É uma terapia de reposição enzimática que visa melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

Eculizumab (Soliris).

Indicado para o tratamento de condições como a Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica, o Eculizumab tem um custo de R$ 1,16 milhão. É um anticorpo monoclonal que inibe a ativação do sistema complemento, sendo essencial para pacientes com essas condições raras. 

É importante destacar que, devido ao alto custo desses medicamentos, muitos pacientes recorrem ao Sistema Único de Saúde (SUS) ou a ações judiciais para garantir o acesso a esses tratamentos essenciais. Além disso, a cobertura por planos de saúde também tem sido um tema de debate, com decisões judiciais determinando a inclusão desses medicamentos nos planos de saúde em algumas situações.